Framgångsfaktorer för prekliniska läkemedelsprojekt att lyckas i Fas I-II

2013-04-23 10:03, Edited at: 2013-04-24 12:31

I denna blogg behandlas de viktigaste framgångsfaktorerna för tidiga läkemedelsprojekt och dessa relateras sedan till två olika marknadsnoterade aktiebolags huvudprojekt. Det ger i slutändan mycket intressant information om aktiemarknadens kompetens eller brist på sådan att värdera läkemedelsutvecklare på Aktietorget.

Många olika läkemedelsprojekt i Fas I har inte ens en klarlagd verkningsmekanism vilket är en annars är en mycket central framgångsfaktor eftersom om man inte förstår fullt ut vad som skett i den prekliniska forskningen, om man ens har genomfört sådan av acceptabel kvalitet, kan den med större sannolikhet än annars bero på slumpen eller någon annan mekanism. PharmaLundensis är ett drastiskt exempel på det. De har varken redovisat någon tillräckligt relevant preklinisk forskning eller än mindre forskat fram någon verkningsmekanism för sitt kol-mot-KOL-projekt och dess enligt KOL-experten Kjell Larsson "befängda" kvicksilverhypotes.

Ett projekt som har klarat ALLA framgångsfaktorerna nedan är följaktligen bättre rustat för kliniska studier än genomsnittet av alla läkemedelsprojekt och kan därför förväntas klara sig bättre i Fas I-II än genomsnittet av alla prekliniska läkemedelsprojekt som ska gå in i Fas I. Tre st(ta bort) olika källor anger den genomsnittliga statistiskt kalkylerade sannolikheten till 27-31 % för framgång i Fas I-II. Det ger en ökad precision att analysera varje projekt för sig och dess status m a p de olika framgångsfaktorerna för att på så sätt skapa sig en noggrannare uppfattning av ett enskilt läkemedelsprojekts sannolikhet för framgång.

Det finns inget som säger att en förhållandevis okomplicerad receptor-initierad verkningsmekanism som t ex Wnt Researchs Foxy-5 på något avgörande sätt skulle skilja sig från andra läkemedelsprojekts förutsättningar med helt andra receptor-initierade verkningsmekanismer. Antingen fungerar det bra även i människa, eller så gör det inte det efter mer eller mindre framgångsrika prekliniska studier med eventuellt satisfierade framgångsfaktorer.

Följande faktorer som min fru PhD Ann-Cathrin Engwall (född Svensson - under vilket namn hennes vetenskapliga publikationer finns) och jag tillsammans har identifierat och sammanställt här nedan ökar var för sig sannolikheten för framgång i Fas I-II för prekliniska projekt på väg in i Fas I, allt annat lika, jämfört med om faktorerna saknas.

1. Goda prekliniska resultat för toxicitet

2. Goda prekliniska resultat för effekt

3. Fastställd verkningsmekanism ( proof of principle)

4. Verkningsmekanismen kopplad till data på patienter

5. Ej biologiskt läkemedel (är en orsak att statistiken försämrats på senare år) utan en syntetiskt framställd molekyl

6. Stabil molekyl in vivo

7. Effekt knuten till en receptor (ökar framgångschans men är inte nödvändigt kriterium)

8. Idégivaren och forskningskompentensen till läkemedelsprojektet kvar i företaget som t ex forskningschef

--------- ovan avser innan Fas I påbörjas

9. Låg toxicitet i människa påvisas eventuellt senare i Fas I

10. Statistiskt tillräckligt bra effekt på patienter (proof of concept) för att fortsätta till Fas III

Faktorerna 1-8 är alltså några av de allra mest avgörande för framgång i ALLA läkemedelsprojekt i Fas I-II oberoende av indikation. Kanske finns det någon eller några ytterligare oberoende faktorer ?

WntResearch prekliniska Foxy-5-projekt uppfyller ALLA ovan uppräknade viktiga 8 framgångsfaktorer för att lyckas i Fas I-II varefter man avser att projektet ska säljas eller licensieras ut, om det inte sker redan efter en stark Fas I-studie vilket också är ett utsagt alternativ.

Trots det gynnsamma läget m a p framgångsfaktorerna för Foxy-5-projektet räknar jag bara med en ungefär genomsnittlig sannolikhet 30 % på framgång i Fas I-IIi min målkurskalkyl med målkurs 86 kr 2013 i min analys på http:// www.loparn.com

Min fru bedömer som tidigare konstaterats i annan blogg att sannolikheten för framgång i Fas I-II är högre än genomsnittets för Foxy-5-projektet vilket naturligtvis är logiskt mot bakgrund av ovanstående. Hon har dessutom sett mycket forskning på nära håll och känner till fallgroparna etc, och kan med sin breda erfarenhet efter analys skilja på bra och dålig forskning och därmed göra bättre förutsägelser än lekmän som de allra flesta aktieplacerare på marknaden är.

För att åter jämföra med PharmaLundensis kol-mot-KOL-projekt med deras bolagsvärde i samma storleksordning och liknande eller mindre målmarknadsstorlek än WntResearch och deras Foxy-5-projekt - hur många av de 8 identifierade framgångsfaktorerna, av vilka WntResearch uppfyllt samtliga, uppfyller kol-mot-KOL-projektet på ett godtagbart sätt ?

Rätt svar är 3, men det hade även uppnåtts om läkemedelskandidaten i stället hade varit en koksaltlösning dvs ett vanligt förekommande placebo för injektionspreparat :-)