"Toleranzia genererar ett stort intresse från potentiella tagare"

2019-04-01 07:44

Toleranzias särläkemedelsklassade huvudkandidat TOL2 mot myastenia gravis som i djurmodell visar sig vara botande utan påvisade sidoeffekter eller biverkningar väcker stort internationellt intresse. Bolagets VD Charlotte Fribert säger bland annat följande: - ”När vi har varit ute på olika konferenser nyligen så har vi märkt av att vi genererar ett stort intresse från potentiella tagare det vill säga olika läkemedelsföretag, vi har också inlett diskussioner under sekretessavtal med några av dem” - VD I denna blogg så refereras presentationen, som hölls på Redeye Investor After Work i Göteborg den 21 Februari, i sin helhet utan några personliga tolkningar. Texten är också genomläst och godkänd av bolagets VD.

Bolagets vision

”Toleranzia har som vision att utveckla nya läkemedel som är baserade på vår toleransteknologi, och vi har som mål att bota patienter med olika typer av autoimmuna sjukdomar” 

Team

För att kunna ta sin läkemedelskandidat från preklinik till klinik så har toleranzia under det senaste året arbetat mycket hårt för att bygga upp en solid grund att stå på. Företaget har idag ett mycket starkt team på plats där flera olika experter ingår, bland annat Ola, Eva, Kristian och Maarten som allihop och var och en för sig har en väldigt lång erfarenhet av arbete inom både läkemedelsindustrin och läkemedelsutveckling. Bolaget har även knutit till sig Anders Milton som är en stor nätverkare inom health care både nationellt och internationellt, man har även värvat in Anders Waas som har en lång erfarenhet inom både läkemedelsindustrin och kommersialisering. I företaget sitter även suppleant Klementina Österberg som är väl insatt i hur man finansierar små bolag.

Toleranzia består även av ett operationellt team där VD Charlotte Fribert själv ingår jämte Björn Löwenadler och Vidar Wendel-Hansen. Detta team har en mycket stor erfarenhet både av hur man utvecklar och tar små läkemedelsbolag vidare men också av större Big Pharma bolag. Vidar är också expert på just regulatoriska frågor som man behöver ha ett stort kunnande inom när man skall ta ett läkemedel från den prekliniska delen till den kliniska delen. Det är exakt där toleranzia befinner sig idag.

”Med de här teamet känner vi oss väl rustade för att ge oss an sjukdomsfältet autoimmuna sjukdomar”

Man skulle kunna tro att toleranzia är ett väldigt litet läkemedelsföretag men enligt Charlotte Fribert så stämmer inte riktigt den bilden. Vid sidan av sitt eget eminenta team jobbar toleranzia även ihop med ett flertal externa partners inom många olika områden, detta för att täcka in expertisen som inte finns ” in house” menar hon.

”Faktum är att vi är verksamma både i Europa, USA och ända borta i Asien, tvärs över hela världskartan”

Toleranzia har med andra ord spelat sina kort mycket väl och knutit till sig både expertiser och externa partners utomlands för att kunna ta sin läkemedelskandidat från preklinik till klinik.

Toleranzia fokuserar på framförallt orphan autoimmuna sjukdomar, det är sådana sjukdomar som har ett lite mindre antal patienter. En kriterie för att få kallas just orphan sjukdomar är att det skall finnas färre än 200 000 patienter som har sjukdomen i USA eller färre än 250 000 som har sjukdomen i Europa.

”Sjukdomarna som toleranzia riktar in sig på har ett stort medicinskt behov och en attraktiv marknad” menar Charlotte Fribert.

Det finns idag ungefär 100 kända autoimmuna sjukdomar. Dessa är generellt kroniska och kan ge betydande funktionsnedsättning och går i dagsläget inte att bota. Vanligt förekommande autoimmuna sjukdomarna är till exempel diabetes typ 1, reumatoid artrit och multipel skleros. Det som händer när man får en autoimmun sjukdom är att vårt immunsystem reagerar normalt mot främmande ämnen såsom bakterier och virus eller cancerceller, men inte mot kroppsegna ämnen. Autoimmunitet innebär att immunförsvaret reagerar felaktigt – intolerant – mot kroppens egna beståndsdelar.

 Myastenia Gravis

Toleranzia har initialt valt att rikta in sig mot den autoimmuna sjukdomen myastenia gravis. Myastenia gravis orsakar uttröttbarhet och muskelsvaghet som orsakas av en försämrad överföring av nervimpulser till muskulaturen. Detta beror på en immunattack riktad mot acetylcholinreceptorn. När immunsystemet förstör receptorn leder detta till en defekt neuromuskulär överföring av elektriska impulser och en efterföljande muskelsvaghet, som kan bli mycket allvarligt och jobbigt för patienten. Vanliga tidiga symtom är muskelsvaghet i huvudets muskler som kan ge dubbelseende, hängande ögonlock, sluddrigt tal samt svårighet att svälja mat och dryck. Sjukdomen sprider sig sedan och orsakar svaghet i de större muskelgrupperna och kan ge svårigheter att gå eller att lyfta armarna och i det sista stadiet drabbas andningsmuskulaturen, då befinner man sig i det livshotande stadiet och kan inte längre andas själv_._

”Det medicinska behovet är väldigt stort då de behandlingar som står till buds idag enbart behandlar symtomen men kan inte bota sjukdomen, detta vill vi råda bot på” menar Charlotte.

Myastenia gravis förekommer hos totalt cirka 250 000 människor i Europa och USA och klassas till gruppen orphan sjukdomar. För orphan sjukdomarna är marknaden idag väldigt attraktiv på grund av att läkemedlen ofta har en så kallad premiumprissättning och dom har väldigt god marknadspenetration och goda försäljningssiffror.

”Ett exempel är från USA under 2017 där topp 100 läkemedel såldes per/patient och år i snitt för 150 tusen USD, så det är höga prislappar och därför kan marknaden bli väldigt attraktiv även om antalet patienter inte är så stort” 

Har då toleranzia den teknologin som behövs för att lyckas med detta?

Charlotte menar att teknologin idag finns på plats för att toleranzia säkert och med god kontroll skall kunna bygga upp sitt läkemedel_._ Teknologin bygger på att tolerogenterapin är sjukdomsspecifik och endast påverkar den del av immunsystemet som är kopplad till den enskilda sjukdomen, medan övriga delar av vårt immunförsvar, såsom förmågan att skydda mot infektioner och förmågan att hindra cancerutveckling förblir intakta. Med de prekliniska data som uppnåtts bedömer Toleranzia att myastenia gravis-tolerogenet har potential att bli den första verkligt sjukdomsmodifierande behandlingen, med botande eller långvarig terapeutisk effekt, att erbjuda patienter med myastenia gravis.

Läkemedelskandidaten TOL 2

Vad är då TOL 2 och hur fungerar det när man injicerar läkemedlet i en människa?

TOL 2 består av en liten del av acetylkolinreceptorn som vi har tagit ut och modifierat litegrann i ett laboratorium, det kan tyckas låta enkelt men det är i praktiken svårt att enkelt hantera ett sådant protein. När man injicerar läkemedlet intravenöst hämmar regulatoriska T celler sekundärt aggressiva T-celler och B-celler, och det är precis det man vill åt. Läkemedelskandidaten har även visat sig vara mycket säker och når de målorgan som man vill nå som mjälte och lever, men kandidaten når inte hjärta, hjärna och lungor vilket är mycket viktigt att vi kunnat påvisa menar Charlotte.

”Fördelningen av läkemedlet när man injicerar det ser alltså mycket bra ut och vi är naturligtvis väldigt glada över att ha fått fram de här resultaten”

Toleranzia har även nyligen i samarbete med SciCross genomfört en immunogenicitet/in Silico studie med fina resultat. Immunogenicitet är ett mått på ett proteins (antigens) förmåga att stimulera produktion av specifika antikroppar mot antigenet. Konsekvensen av immunogenicitet blir att kroppen kan börja producera specifika antikroppar mot det tilltänkta läkemedlet och kan vara neutraliserande, dvs. antikropparna interfererar med läkemedlets farmakologiska effekt_._

”Det är därför oerhört viktigt att resultaten från vår studie entydigt visat att det inte föreligger någon förhöjd risk för immunogenicitet i människa” säger Charlotte.

 Takers

Enligt Charlotte så är intresset för myastenia gravis och orphan sjukdomar idag väldigt stort.

Charlotte hänvisar bland annat till andra affärer som efter en lyckad FAS2a studie mycket väl kan bli applicerbara på Toleranzia. Ett exempel är Wilson therapheutics, ett Stockholmsbaserat företag som utvecklade nya terapier för orphan sjukdomar, detta företag köptes föregående år (2018) upp av Alexion för ca 6,5 miljarder kronor. Wilsons huvudprodukt WTX101 befann sig vid tiden för bud i en klinisk fas 3 efter en framgångsrikt genomförd klinisk FAS2 studie.

Länk: https://www.biostock.se/2018/04/wilson-therapeutics-aktie-rusar-pa-mangmiljardbud/

”När vi har varit ute på olika konferenser nyligen så har vi märkt av att vi genererar ett stort intresse från potentiella tagare det vill säga olika läkemedelsföretag, vi har också inlett diskussioner under sekretessavtal med några av dem”

Framtid

Under 2018 inledde vi den storskaliga produktionen av vårt läkemedel och vi har precis inlett våra preliminär toxikologiska studier. Min förhoppning att vi under nästa år genomför en lyckad klinisk fas I/IIa-studie på myastenia gravis. Vi kommer sedan att vara redo för att ingå partnerskap med ett ledande läkemedelsföretag som tar TOL2 till marknaden. Parallellt med detta jobbar företaget även med att införliva en ny sjukdom och en ny läkemedelskandidat till sin pipeline.

”Vi hoppas att relativt snart kunna offentliggöra vad det här blir för sjukdom och för läkemedelskandidat”