“Eloctate tolererades generellt sett väl och inga inhibitorer (antikroppar som kan motverka aktiviteten av behandlingen) påvisades. Analys av effekt visade att förebyggande (profylaktisk) dosering med Eloctate två gånger i veckan resulterade i låg blödningsfrekvens hos barn”, skriver bolaget.
Kids A-LONG är den första studien som utvärderar långtidsverkande hemofilibehandling hos barn under 12 år. De positiva studieresultaten understödjer ansökningar om marknadsföringstillstånd av barnindikationen globalt och är ett viktigt steg för att erhålla ett marknadsgodkännande i Europa. Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) kräver att barnstudiedata ingår i en marknadsansökan av en ny hemofilibehandling, skriver bolaget.