Epicept - Vita lögnen (uppd.)

2010-05-25 07:11, Edited at: 2010-06-11 12:59

Efter mycket diskussioner berörande min blogg "Epicept - Den vita lögnen?" beslutade jag mig för att gräva ytterligare i frågan om vad EMEA's rekomendationer har för inverkan på en framtida Ceplene försäljning. Jag beslutade mig för att kontakta prof. Kristoffer Hellstrand med frågor. Den första frågan jag ställde var:

Hur många stamcells transplantationer görs i sverige på patienter drabbade av AML?

- Jag antar att din fråga berör hur stor andel av AML-patienter som får allogen transplantation (med donator). Mitt intryck är att allogen transplantation är något vanligare i Sverige än i andra europeiska länder, där andelen allo-transplanterade AML-patienter brukar anges till 15-20%. Men några exakta siffror har jag tyvärr inte.

Tack för svaret, ges transplantationer för patienter äldre än 65 år?

- Åldersgränsen för transplantation flyttas stadigt uppåt, men det stora flertalet är under 60 år.

Hur fungerar det med EMEA's rekomendationer. Där sägs att Ceplene inte ska användas på personer under 18 samt inte till personer över 60. Lyfter inte detta bort stora delar av patientunderlaget givet att medianåldern för AML i sverige är 71 år? Sen tillkommer ju avdrag för patientgruppen 18-60 där de flesta allogena stamcells transplantationerna görs. Vet man hur många patienter som blir kvar att behandla? Skiljer sig rekomendationerna från det som faktiskt blir praktiken?

- Nej, det står inte att AML över 60 inte skall behandlas, utan att ”effekten inte är bevisad” i denna patientgrupp. De bästa resultaten i vår studie sågs bland patienter upp till 70 år. Hur stort det verkliga patientunderlaget blir vet jag inte, och det är riktigt att en del yngre patienter får allo-transplantation (i olika hög grad i olika länder).

Så även fast mitt antagande i bloggen var korrekt att ASCT genomfördes nästan exklusivt på patientgruppen 0-65 år gamla har alltså Ceplene i studier visat sig vara effektivt på patienter så långt upp som till 70 år gamla. Jämför man det mot statistiken på åldersgrupper i studien så är detta den stora merparten, av alla patienter 320 st så är endast 111 st under 60 år gamla. Detta kan mycket väl förklara varför Blood Journal lyfte upp två olika grupperingar och konstaterade att effekten var tydlig för både den yngre och lite äldre patientgruppen. Enligt Blood Journal så uttrycker man att effekten av Ceplene var speciellt effektiv för patienter under 60 år (p=0,005) men även en stark behandlingseffekt i patienter upp till 70 år (p=0,0047).

Däremot kan man med detta underlag inte komma fram till varför EMEA har formulerat sin rekommendation som man gjort. Min första spekulation skulle vara att patientunderlaget på patienter över 60 inte var tillräckligt, något som motsägs från den tillgängliga datan på studien eller att man tyckte att det är en sådan skillnad på 0,005 resp 0,0047, som för gemene man i princip är det samma.

Vad vi kan konstatera, från prof. Hellstrands svar är att oavsett rekommendation från EMEA har man starka underlag för behandling med Ceplene åtminstone upp till 70 år gamla. Något som vi givetvis ska vara mycket tacksamma för och glädjas åt. Något negativt är att ASCT transplantationer görs på yngre patienter, men å andra sidan vilket annat alternativ än Ceplene har patienterna överlag och i vilken utsträckning skulle man hålla tillbaka en Ceplene behandling när Ceplene har visat effekt upp till 70 års strecket?? Många äldre patienter än det kanske dessutom inte ens deltog i studien. Intressant här skulle givetvis vara att veta exakt hur åldersfördelningen var och utgången på varje enskild patient, något som jag tror vi inte direkt kan hoppas på.

/Pfenix