Epicept - Regulatorisk milstolps betalning

2010-05-11 07:37, Edited at: 2010-06-11 12:57

Igår när jag satte mig ner i lugn och ro och läste igenom den senaste SEC filen som är inskickade av EpiCept kunde man där utläsa vad som menades med "Regulatorisk milstolpsbetalning". Denna milstolpe som ska betalas av Meda har JAG tidigare kopplat ihop med de pågående fas IV studierna. Nu kan jag inte direkt dra mig till minnes varför denna milsten har kopplats ihop med fas IV studierna, även fast jag letat frenetiskt i min mailkommunikation med EpiCepts Robert Cook. I vilket fall som helst klargörs det nu, i senaste SEC filen, att denna milstensbetalning har att göra med vilken ålder Ceplene kommer bli utskriven för. Läkare kan ju givetvis skriva ut Ceplene till i princip vem som helst som de anser sig vara i behov av den, men själva rekommendationen som den är nu, är att Ceplene ska användas av patienter som är yngre än 60 år gamla. När/om denna formulering tas bort så ska denna milstolpsbetalning utbetalas (5 miljoner dollar). Formuleringen från SEC filen är så här:

"Regulatory Approval by the EMEA of a change in labeling in the “Summary of Product Characteristics” of Products to reflect the removal of the statement “efficacy in patients older than age 60 has not been fully demonstrated” (provided that no similar age-limiting language is required to be added or substituted) US$ 5,000,000"

Enligt två enskilda rapporter som jag har kommit i kontakt med så går det att läsa två formuleringar angående just ålder och verkan av Ceplene. Den första är från ett newsletter från ELN författat av G. Ossenkoppele:

a) The prevention of relapse was particularly pronounced in patients < 60 years (p=0.005), but a strong treatment effect was observed also in patients < 70 (p=0.0047).

Den andra formuleringen är från "Expert Opinion: Histamine dihydrochlorideand low dose interleukin-2 as post-consolidation immunotherapy in acute myeloid leukemia". Artikeln är skriven av Thorén, Romero, Brune och Hellstrand.

b) Artikeln visar en tabell på information som vi redan delgivits, dvs att av ALLA patienter (261 st) i CR1 så är LFS efter 3 år 26% för kontrollgruppen vs. 40% för HDC/IL-2 behandlade. Däremot information vi inte delgivits visar att endast 111 st av dessa var under 60 år och för dessa 111 st var motsvarande siffror för LFS efter 3 år 30% för kontrollgruppen vs. 51% för HDC/IL-2 behandlade.

Sammantaget kan man säga, att med nuvarande behandlings- och rekommendationsformulering så är det en relativ ökning av LFS på 70% man pratar om och inte 53,8% som man pratat om tidigare (man har nog pratat om 51% i presentationsmaterial). Så då kan man genast börja fundera på över varför man inte ändrat denna formulering vid presentationer och i stället lagt fram de siffror som gäller för patientgruppen <60 år. Min instinktiva tanke är genast att man har använt jämförelsetal för ALLA åldrar för att man från början hade för avsikt att Ceplene skulle användas för alla AML patienter. Men som kan ses ovan så är Ceplenes effekt tydligen bättre ju yngre patienterna är. Skulle man göra en mer ingående analys av studiedatan kanske man till och med skulle kunna hitta åldersgrupper där Ceplene + IL-2 kan konkurrera med ASCT (stamcells transplantation).

Med de positiva tongångar vi sett på senaste tiden från ELN representanter borde en omformulering av ELNs riktlinjer för behandling av AML inte vara långt borta när Ceplene introduceras på fler och fler marknader och om både EpiCept och ELN gruppen jobbar för en omformulering med EMEA kan denna regulatoriska milsten bli ett faktum. EMEA däremot kan likväl vänta in fas IV data för att få mer kött på benen för denna omformulering.

/Pfenix