Diamyds naturliga målsökande läkemedel

2011-06-10 16:00, Edited at: 2011-07-01 18:46

Många tror ännu Diamyd är liktydigt med diabetesvaccin. Vad de inte uppmärksammat är att Diamyd är på god väg med en helt ny klass av banbrytande läkemedel mot sjukdomar inom nervsystemet.

Det är ännu inte så uppmärksammat att Diamyds framtid f n finns i NTDDS (Nerve Targeting Drug Delivery System) som utvecklas som en helt ny klass av banbrytande läkemedel som levererar genbaserade läkemedel på ett säkert och effektivt sätt direkt och lokalt till de nervceller där behandlingen sen sker.

Diamyds första NTDDS-projekt fokuserar på användning inom det perifera och centrala nervsystemet och lyckas detta kommer ett antal projekt som nu är i preklinik snabbt kunna bredda och drivas genom bolagets pipeline.

Idén bygger på att kombinera den biologiska funktionen i NTDDS med ämnen som finns naturligt i kroppen. Ämnen som läkevetenskapen redan vet fungerar och såsom kroppsegna ger låg risk för biverkningar. GAD och enkefalin ges för smärtbehandling medan neurotropa faktorer ges för nervskada. En av de största fördelarna med NTDDS är att behandlingen är lokal, dvs läkemedlet går inte ut i blodet och bör därför kunna generera färre och mindre allvarliga biverkningar än befintliga behandlingar vid smärta och neurologiska sjukdomar.

NTDDS kan liknas vid en plattform för leverans av intelligenta målsökande läkemedel. När preparatet väl nått fram till målområdet startar de att producera små doser av smärtstillande substans lokalt i nervcellen och det kan i vissa fall - märk väl - även tänkas ges som botande substans vid t ex cancer. Leverans av proteiner som GAD via NTDDS kan också tänkas vara effektivt vid behandling av Parkinsons, epilepsi och andra nervsjukdomar.

Först ut nu är NP2 mot cancersmärta, men det kan även bli möjligt att behandla inflammatorisk smärta, inklusive smärta från nervskador. Diamyds forskare anser att konceptet också har förutsättningar att kunna lösa flera andra smärtscenarier som muskelsmärta och inflammatorisk smärta samt ryggmärgsskada (NP3) med hjälp av de två andra kroppsegna preparaten, endomorfin och GAD som finns i Diamyds smärtlindringsprogram.

Genomförda studier med genleverans enligt Diamyds modell har visat effekt för cancersmärta, men även för inflammatorisk smärta, inklusive smärta från artrit och smärta från nervskador. NTDDS förmåga att leverera och uttrycka genprodukter direkt i de nervceller som står i kontakt med ryggmärgen öppnar för en karta av nya idéer vilka ger Diamyd många olika möjligheter att behandla smärta och andra sjukdomar i det perifera nervsystemet. Ytterligare ett exempel där samma leveranssystem kan användas är för leverans av cancerdödande ämnen och ämnen som stoppar delningen av celler vilka levereras direkt in i tumörer. Intressant nog sker det så lokalt att det inte skadar omgivande friska celler, vilket annars kan vara ett problem. Diamyd har som första cancerbehandlingsprojekt prioriterat hjärncancerprojektetet NC3, men så småningom är det tänkt att NC3 ska kunna behandla många olika slags tumörer.

NP2 Enkefalin har konstruerats för att leverera den humana genen för enkefalin, som väl på plats i målnervcellen producerar naturligt smärtlindrande opioid-peptider - en av kroppens egna naturliga smärtlindrande substanser. Smärta överförs genom en serie neuroner som löper från huden till hjärnan. Smärtsignaler kan hämmas på flera sätt i nervkopplingarna mellan det perifera och centrala nervsystemet. I nervkopplingarna förmedlas signaler från huden eller andra organ. Utsignalen går inom ryggmärgen till hjärnan som "känner" smärtsignalen. Smärtsignalerna kan exempelvis via NP2 blockeras innan de skickats via ryggmärgen till hjärnan.

NP2 är något så unikt som en vektor som tillverkar enkefalin inuti de nerver som finns i området där patienten har ont. Vektorn tillverkar alltså den aktiva substansen på plats i nerverna som upplever smärta. NTDDS seriens projekt är alla designade för att med en enda injektion kunna leverera verksam preparat till nervsystemet under månader. Genom att ge olika mängd substans antar forskarna att det kommer att vara möjligt att via dosstorlek reglera längden på smärtlindringstiden från allt mellan en vecka upp till ett helt år. Fungerar Fas II NP2 är Diamyd ett steg närmare det fantastiska scenario där de har ett fungerande läkemedel. NP2 kan avancera från en behandling som redan rönt stort intresse från läkare till en plats i de mest respekterade läkemedelskrifterna och en uppmärksamhet i övrigt som marknaden inte skådat på länge.

Med NP2 har Diamyd lagt grunden för en snabb utveckling av ytterligare läkemedelskandidater som till exempel NTDDS-GAD för att behandla diabetessmärta - NG2 som planeras komma i klinik senare i år. GABA som bildas med hjälp av enzymet GAD, dämpar effektivt smärta orsakad av t ex ryggmärgsskada medan enkefalin är mer lämpligt för behandling av cancersmärta.

Det finns huvudsakligen tre ämnen, enkefaliner, GABA och endomorfiner, som naturligt reglerar smärtöverföring. De tre oberoende systemen för att minska upplevelsen av smärta kan också användas kombinerat, synergistiskt. Diamyd har sen några år rättigheterna till alla tre.

Smärtan i slutetskedet av cancer är ofta så outhärdlig att läkarna måste högdosera morfin, vilket leder till att patienten är mer eller mindre borta. Att slippa döva hela patienten ger utöver smärtlindringen som sådan en större livskvalitet med en helt annan vakenhet. Självfallet är detta en mycket viktig aspekt både för anhöriga och patienten. Det finns tyvärr flera cancerformer som inte har dödlig utgång där läkarna är tveksamma till eller inte vill ge morfin under allt för lång tid, vilket för denna grupp medför långvarigt lidande om de inte kan erbjudas smärtlindring på annat vis. Förhoppningsvis kommer Diamyd med en framtida fungerande smärtlindring även för dem.

Konkurrensen är stor men marknaden för neuropatisk smärta har ännu så länge få verkligt verksamma produkter vilket gör den särskilt intressant för den som kommer först eller med nya säkra och effektiva produkter. Diamyds smärtportfölj har med fortsatt lyckade studier inom NP2 och dess efterföljare goda förutsättningar att bli värd lika mycket eller mer än de värdeförhoppningarna som tidigare värderats in i diabetesdelen i Diamyd.

Det är alltså på grund av smärtportföljen inom Diamyd och inte diabetes som Diamyd idag ska köpas dvs om man tror de i höst kan visa att behandling med kroppens egna substanser är effektivt och ofarligt.

F n svajar kursen betydligt samtidigt har vi en aktiekurs långt under sammanlagda substansvärden av smärtportfölj och kassa som ger tillfälle för den som är villig att ta risk mot möjlighet till en betydande % uell ökning.

Jag ser en rejäl hävstång kommande 6-9 månader om bolagets pilotprojekt mot sjukdomar inom nervsystemet visar sig fungera lika bra som det gjorde i fas I där läkarna sa de aldrig sett något liknande när behandlade patienter gick på en 10 gradig skala från olidlig värk (9) till svag värk (2). Ett så stort spann kan svårligen förklaras med placeboeffekt. Mot det talar även att en gradvis ökad dos gav gradvis ökad smärtlindring.

Hög risk - hög reward!

mvh