Ascelia - Unik möjlighet med uppsida 5-10x

2024-12-09 15:36

Ascelia Pharma står inför ett transformerande 2025. Med nyligen stärkt kassaposition, framgångsrikt avslutad Fas-3 studie och pågående partnerskapsdiskussioner igång har det uppstått en unik möjlighet inom svensk biotech med en potential om 5-10x på uppsidan. Bolaget går ifrån renodlat forskningsbolag mot en kommersialisering av sin första produkt - Orviglance - ett manganbaserat diagnostiskt kontrastmedel med särläkemedelsstatus ifrån FDA.

Pipeline

Orviglance - Registreringsfas

• Maganbaserat kontrastmedel för visualisering av metastaser i levern (MRI) hos patienter med nedsatt njurfunktion.
• Orphan Drug Designation av FDA
• Global adresserbar marknad om 800M USD
• Framgångsrikt avslutad Fas-3 studie

Upptäckt av levermetastaser går till som så att patienten får göra en MRI, vilket är en magnetkameraundersökning. Vanligtvis tas ett kontrastmedel som dricks några timmar innan undersökning alternativt som en injektion direkt i blodet. Detta ger bilder med bättre precision och som är tydligare. Patienter med nedsatt njurfunktion klarar ej av dagens injektionsbaserade kontrastmedel då de innehåller tungmetallen gadolinium. Dessa patienter löper risk för allvarliga biverkningar i form av NSF (Nefrogen systemisk fibros) som är en sällsynt sjukdom som karakteriseras av hudfibros och kan även angripa inre organ och leda till död. I USA varnar man (black box) för alla gd-baserade kontrastmedel. Konsekvensen blir att man gör en MRI utan kontrastmedel för dessa patienter med följden av att man minskar förmågan avsevärt att hitta och behandla levermetastaser. Orviglance är det första kontrastmedlet under utveckling för användning vid MR-scanning av levern hos vuxna med kraftigt nedsatt njurfunktion.

Orviglance är ett oralt administrerat kontrastmedel. Baserat på grundämnet mangan, som är ett naturligt spårämne i kroppen. För att förstärka funktionen av manganet innehåller det även L-Alanin och Vitmanin D3. Det absorberas i tunntarmen och transporteras till levern där det tas upp av normala leverceller som blir ljusa. Metastaser och tumörceller tar inte upp mangan i samma utsträckning och därmed ser de mörka ut, se bild 1. Detta ger en kontrasteffekt.

Bild.1

Manganet utsöndras ifrån levern via gallan. Mycket små mängder når den systemiska blodcirkulationen.

Orviglance har beviljats särläkemedelsstatus (ODD) av amerikanska FDA. Det kan bl.a ge marknadsexklusivitet för en 7-årsperiod efter FDA-godkännande.

Global addresserbar marknad för Orviglance är 800M USD årligen, varav ungefär hälften består av USA. Andra viktiga marknader är Japan, Europa och övriga världen. Detta hänvisar till den patientpopulation som är riskgrupp för gadoliniumbaserade kontrastmedel. I USA förekommer ca 100 000 st procedurer med MRIs för denna patientpopulation och priset uppskattas till ca 3000-4500 USD. Vad som är intressant ur en kommersialiseringssynpunkt är att dessa patienter är väldigt sårbara och befinner sig därför på de större sjukhusen. Det underlättar och fokuserar en lansering med potentiell snabbare upptag och försäljning.

Den första avläsningen av Fas-3 studien SPARKLE utfördes 2023. De oberoende radiologerna (läsare) i studien var inte konsekventa vid första bildavläsningen vilket resulterade i variabilitet i i avläsningen vid det tillfället. Man såg samma bildavläsning två gånger och satte olika score. Detta gjordes på samtliga bildserier d.v.s även på bilder utan kontrastmedel. Det här påverkade studien negativt på så vis att man med en hög variabilitet i avläsningen inte visste de riktiga värdena och kunde ej läsa ut data, det gick inte att dra vetenskapliga slutsatser. Efter interaktion med FDA gick man vidare och gjorde om studien. Man identifierade några faktorer som är avgörande för att få konsistenta resultat - urval av läsare, träningsprogram för läsare, planering och monitorering av arbetsschema för utläsningen.

Den 2a maj 2024 meddelades det att man uppnådde de primära effektmåtten med starka headline-resultat i Fas 3-studien SPARKLE. Studien visade övertygande visualisering av fokala leverskador med Orviglance (CMRI) jämfört med icke-förstärkt MR, med statistisk signifikans för alla tre läsarna (<0,001). Tillförlitligheten i resultaten är stark och konklusiv för alla läsare – inkluderande en acceptabel nivå av variabilitet. Vanliga biverkningar i denna sårbara patientpopulation var jämförbara med tidigare studier med Orviglance, såsom lätt till måttligt illamående. Inga allvarliga läkemedelsrelaterade biverkningar observerades.

Den 11e Nov slutfördes den fullständiga studierapporten. Den inkluderar även sekundära effektanalyser som stärker resultaten. Dessa resultat inkluderar bl.a.

• Upptäckt av lesioner: Bland alla läsare upptäcktes ytterligare minst en lesion hos 40-52% av patienterna med Orviglance jämfört med MRI utan kontrastmedel.
• Upptäckt av små lesioner: Den genomsnittliga storleken på de minsta lesionerna var 2 mm mindre med Orviglance än med MRI utan kontrastmedel

Inga säkerhetsproblem eller allvarliga biverkningar observerades. Fas 3-studien utformades i enligt industristandarder, regulatoriska riktlinjer för utveckling av bildbehandlingsmedel och baserades på diskussioner med regulatoriska myndigheter. Studien syftar till att stödja en regulatorisk ansökan och ett godkännande för användning av Orviglance för leveravbildning hos patienter där användning av gadolinium kan vara medicinskt olämpligt.

SPARKLE-datan accepterades för muntlig presentation vid RSNA (världens största radiologikonferens) i Chicago den 2a dec och hela teamet var på plats.

Sammantaget har Orviglance konsekventa positiva effekt- och säkerhetsdata från nio kliniska studier med 286 patienter och friska frivilliga.

Orviglance är patentskyddat till och med år 2040 i U.S.

Oncoral - Fas-2 redo

• Kemoterapi baserat på substansen Irinotekan (etablerad anti-tumöreffekt), för behandling av magcancer. Tas dagligen
• Redo för Fas-2 studier i magcancer

Bolaget fokuserar alla resurser på Orviglance i dagsläget men har ytterligare en klinisk kandidat i form av Oncoral i pipeline.

Kommersialisering och marknadsgodkännande

Nästa fas i bolaget är förberedelser för att ta Orviglance mot kommersialisering. I senaste rapporten, 11e nov, kommenterar VD Magnus Corfitzen att man "fördjupar dialogen med potentiella kommersialiseringspartners". Målet är att ingå partnerskap med en aktör där Orviglance kan vara ett substantiellt bidrag till motparten. Detta är nog den enskilt största triggern i närtid. Eftersom den kliniska utvecklingen är helt klar och den fullständiga studierapporten är slutförd finns det ingen mer data som en partner väntar på. Således kan ett besked om partnerskapsavtal för Orviglance ske när som.

Ytterligare steg framåt är vidare interaktion med FDA och sammanfattning av pre-submission meeting i Q1 2025. Därefter följer en NDA-ansökan i mitten av 2025 för marknadsgodkännande.

Värdering

Ascelia handlas idag runt 3 kr vilket motsvarar ett Enterprise Value på ca 247M SEK (Hänsyn till kassa/skuld). Notera värderingen kontra färdigställd Fas-3 studie (!). Bolaget har 95M i kassan och en runway till slutet 2025. Anledningen till den låga värderingen beror troligtvis på två faktorer. Den ena är att sektorn som helhet har haft motvind en längre tid och Ascelia är inget undantag. Trots att bolaget levererat operativt återspeglas det inte i kursen och den andra faktorn är kapitalanskaffningen som var nyligen. Det är ingen hemlighet att kapitalanskaffningar leder till kursnedgång och aktien har ännu inte återhämtat sig nämnvärt. Vad som är positivt är att emissionen blev fulltecknad till 100% vilket visar på investerarnas förtroende för ledningen och bolaget i allmänhet.

Sammanfattningsvis

Ascelia Pharma befinner sig i ett transformerande skifte ifrån renodlat forskningsbolag till ett kommersiellt bolag med produkten Orviglance - ett kontrastmedel vid MRI för personer med nedsatt njurfunktion. Aktien framstår som kraftigt undervärderad vilket genererar ett intressant läge. Starka värdedrivande triggers i närtid är licensavtal för Orviglance och pre-submission möte med FDA i Q1.

Disclaimer

Detta är ingen köp- eller säljrekommendation. Gör alltid egen analys och research.

Källor:

https://njurmed.se/wp-content/uploads/2017/04/Rekommendationer_MRT_20070912.pdf

https://www.ascelia.com/sv/presentations-and-articles/hc-andersen-q3-2024-rapport-med-julie-waras-brogren/

https://www.ascelia.com/sv/pipeline-sv/orviglance/

https://www.ascelia.com/sv/ir-media-sv/finansiella-rapporter/