Toleranzia

SÄRLÄKEMEDEL (ORPHAN DRUGS) Toleranzia utvecklar läkemedel för sällsynta, livshotande eller allvarligt funktionsnedsättande sjukdomstillstånd. För att förstå Toleranzias styrka och potential behöver vi titta närmare på den speciella kategori av läkemedel som bolaget framställer. När vi förstår detta så kommer vi också förstå bolagets stora möjlighet att gå till marknad med sin nuvarande huvudläkemedelskandidat TOL2. Det är läkemedelskandidaten TO2 i sig som utgör den avgörande faktorn för framgång, men ramverket för den särskilda typ av läkemedel som TOL2 tillhör är unikt gynnsam. Låt oss därför titta närmare på särläkemedlens väldigt stora möjligheter att gå från utvecklingsläkemedel till marknad. ...

· Låg burn-rate om ca 5 MSEK per år (5 MSEK under 2017 och 5.4 MSEK under 2016) · Tryggad kassa på ca 20 MSEK · Mycket goda prekliniska resultat · Till skillnad från befintliga läkemedel kan Toleranzias huvudläkemedelskandidat bota eller ge långvarig terapeutisk effekt · Fas I/IIa-studie inleds 2019: “Fördelen jämfört med sedvanlig fas I-studie är att förutom kunskap om just säkerhet och tolererbarhet kan man redan i en första studie få initial information om läkemedlets effekt i patienter.” ...

Idogen presenterade detta resultat idag. https://www.avanza.se/placera/telegram/2016/09/12/idogen-idogen-gor-genombrott-genom-proof-of-concept-studie.html “”Att vi lyckats ta fram humana tolerogena dendritiska celler är en stor framgång för oss. Vi har tidigare visat proof-of-concept i en djurmodell – nu har vi tagit nästa kliv och visat proof-of-concept i provrörsförsök med celler från människa. Detta framsteg är en viktig milstolpe och innebär att bolaget tagit ett avgörande steg närmare en behandling för svårt blödarsjuka patienter som drabbats av immunreaktion mot sin livsviktiga faktor VIII”, kommenterar vd Lars Hedbys. ...

Gemensamt för alla fyra bolagen är att GU Ventures valt att lista dem på smålistorna, och värderingarna har inititalt satts väldigt lågt, för att sen låta marknaden bestämma priset. Det har gjort att intresset för alla fyra varit otroligt stort, antingen direkt vid emissionserbjudandet, eller senare när bolagen listats. Börsklimatet har varierat stort vid listningstillfällen och det kan ha påverkat utvecklingen i aktierna. Ortoma (Aktietorget) är en av de svenska börslistornas stora raketer det senaste 1,5 året. Lite i skymundan av de mer omtalade Fingerprint, Tobii mfl. Stora insiderköp och en verksamhet som forceras framåt i rasande takt, och ett bolag med myck högt teknikvärde har varit - och är - den stora lockelsen. Ortomas 3d-positioneringssystem inom ortopedi har fortfarande inte säljlanserats men alla tillstånd är nu klara och det finns förhoppningar om att Ortoma blir en svensk export- och försäljnngssuccé. Fortsättning följer garanterat. ...

Toleranzia jobbar med en plattformsteknologi för behandling av autoimmuna sjukdomar. Marknaden för autoimmuna sjukdomar är enorm och innefattar t ex reumatoid artrit, MS och diabets typ 1. För alla dessa tre har positiva behandlingseffekter uppnåtts i djurmodeller. Detta är folksjukdomar med en marknad värd många, många miljarder. För att bevisa att teknologin är effektiv fokuserar bolaget initialt på den autoimmuna muskelsjukdomen Myastenia gravis. Mätt i antal patienter är det en mindre indikation. På grund av det har Toleranzia erhållit Orphan Drug Designation i både USA och Europa. Det ger bl a marknadsexklusivitet i 7 respektive 10 år i USA och Europa. Beloppsmässigt är marknaden för Myastenia gravis värd 1,2 miljarder USD. Totalt finns det ca 80 autoimmuna sjukdomar som plattformen potentiellt kan användas för. ...

Toleranzia arbetar fokuserat med att utveckla en säker och effektiv behandling som riktar sig mot den underliggande orsaken till autoimmuna sjukdomar och endast påverkar den del av immunsystemet som är involverad i sjukdomen. Nedanstående punkter är refererade av den allmänt erkännt duktiga börssnackaren “MMRich”: *Orphan Drug Designation beviljad av FDA USA *Orphan Drug Designation beviljad av EMA Europa Orphan Drug Designation (särläkemedelsstatus) ger sju respektive tio års marknadsexklusivitet från FDA respektive EMA. ...